Startup innovativa nel settore medtech
PROBLEMA
La medicina personalizzata fatica a concretizzarsi:
- costi elevati di R&S, ostacoli regolatori e modello “one drug, one disease” non adatto alle patologie genetiche rare.
SOLUZIONE
La società ha sviluppato una piattaforma basata su una tecnologia proprietaria di interferenza dell’RNA (siRNA), che consente di sviluppare rapidamente terapie mirate a specifiche mutazioni genetiche. L’approccio è radicalmente diverso: si supera il modello “prodotto-centrico” in favore di una piattaforma scalabile, capace di generare molteplici terapie da una base comune.
- La tecnologia ha raggiunto il livello 7 di readiness (TRL 7), ed è già in uso per lo sviluppo preclinico in silico di terapie per tre patologie rare: CIPO/MMIHS, Osteogenesi Imperfetta e Sindrome di Marfan.
La società ha ottenuto riconoscimenti pubblici e fondi a sostegno del progetto, tra cui un grant governativo da 1,2 milioni di euro e un premio come miglior startup innovativa. È previsto il deposito dei primi brevetti nel 2025 e la richiesta di designazione Orphan Drug nel 2026.
La società presenta:
- Un Algoritmo esclusivo per generazione di siRNA ad alta specificità;
- Depositi brevettuali previsti per tre molecole nel 2025, con un piano strutturato di protezione della proprietà intellettuale legato anche alla futura designazione di farmaci orfani.
MERCATO
- Si inserisce all’interno del mercato delle malattie rare con oltre 400 M di pazienti (50% bambini); un valore globale 2024: 161 miliardi di $;
- stimato 550 miliardi $ entro 2030 (CAGR > 13%) e oltre 250 nuove malattie genetiche rare identificate ogni anno.
CLIENTI
- I clienti diretti saranno aziende farmaceutiche e biotech, interessate a licenziare le molecole generate dalla piattaforma per lo sviluppo clinico e regolatorio.
| Economics | anno 1 | anno 2 | anno 3 | anno 4 | anno 5 | anno 6 |
|---|---|---|---|---|---|---|
Ricavi | – | – | 1.000.000 | 2.140.000 | 3.008.000 | 8.320.000 |
MOL (EBITDA) | (530.540) | (802.191) | (33.540) | 888.208 | 1.664.903 | 6.821.941 |
Risultato operativo (EBIT) | (535.290) | (820.486) | (60.551) | 850.147 | 1.602.475 | 6.743.814 |
Risultato d’esercizio | (535.290) | (820.486) | (89.408) | 574.272 | 1.115.170 | 4.817.141 |
MODELLO DI BUSINESS
- Vendita di molecole innovative (B2B)
- Servizi di innovazione di processo per le pharma (milestone B2B)
- Royalties sulle vendite (B2B)
Il primo round di investimento previsto per il Q1 2025 è compreso tra 0,5 e 1 milione di euro. L’attività è già stata supportata da un finanziamento pubblico e premi per l’innovazione.
COMPETITOR
- Alnylam, Arrowhead, Dicerna e grandi pharma con pipeline siRNA;
- Nessuno con focus esclusivo su malattie genetiche rare dominanti né con piattaforma strutturata per mutazioni specifiche.
PROPOSTA DI DEAL & EXIT
- Raccolta €0,5–1 M in Q1 2025 destinati allo sviluppo delle prime tre terapie e al deposito dei relativi brevetti.
- Exit attesa tramite acquisizione da big pharma o partnership strategica (esempi di piattaforme RNA acquisite per miliardi).